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我國首個法布雷病特效藥獲批

時間:2019-12-21 10:23來源:網(wǎng)絡整理 瀏覽:
新京報訊(記者戴軒)記者今日獲悉,國內首個法布雷病特效藥獲批。該藥物填補了國內特異性治療藥物的空白和臨床未被滿足的需求,可起到穩(wěn)定腎功能、

新京報訊(記者 戴軒)記者今日獲悉,國內首個法布雷病特效藥獲批。該藥物填補了國內特異性治療藥物的空白和臨床未被滿足的需求,可起到穩(wěn)定腎功能、減輕疼痛、改善患者生存質量的作用。

今天(12月20日),賽諾菲中國宣布,中國國家藥品監(jiān)督管理局已批準法布贊(注射用阿加糖酶β)用于被確診為法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。

法布雷?。ㄒ步蟹ú祭锊。┦且环N罕見的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病,患者常常出現(xiàn)如手腳燒灼般的疼痛,短則持續(xù)數(shù)分鐘,長則數(shù)日之久,有時反復出現(xiàn),嚴重時無法正常生活,并對腎、心臟、腦、神經(jīng)等各器官產(chǎn)生嚴重損害造成病變,如得不到有效治療,將嚴重威脅生命。2018年5月11日,法布雷病被列入我國《第一批罕見病目錄》。

患者往往在兒童至青少年時期出現(xiàn)臨床癥狀,并隨病程進展而逐漸加重,男性患者常在中青年時期死于嚴重臟器損害,如終末期腎功能衰竭或心腦血管并發(fā)癥,男性平均生存期較對照人群短20年,女性平均生存期則縮短約10年。國外報道男性新生兒中的發(fā)病率為1/40 000 ~ 1/110 000,而國內尚無人群患病率統(tǒng)計數(shù)據(jù)。

“法布雷病是一種非常罕見的疾病,由于累及多個器官,臨床表現(xiàn)多樣,導致患者散布在許多科室,特別是兒科、神經(jīng)科、腎臟科、風濕免疫科、消化科、皮膚科和心臟科,一種罕見病分散在這么多科室,導致其診斷非常困難,這種情況不僅在中國,其他國家也是如此,往往從發(fā)病到確診時間需要十多年。在此期間,患者四處尋醫(yī)求藥,常常接受許多不恰當?shù)闹委?,給患者以及家庭造成沉重的經(jīng)濟和精神負擔?!北本┐髮W第一醫(yī)院神經(jīng)內科教授袁云表示,由于該病罕見性,臨床診斷困難,且由于缺乏特效藥物,一些患者在疾病發(fā)展中因腎臟功能衰竭或心臟、腦損害而過早死亡。

上海四葉草罕見病家庭關愛中心創(chuàng)始人黃如方稱,早在十多年前,法布雷病的特效藥物就在國際上市了。法布贊進入中國后,國內患者也有了治療藥物可以使用。

目前,法布贊已在歐美等多個國家和地區(qū)上市,是美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)目前唯一批準的治療法布雷病的酶替代治療藥物,也是中國首個獲批的特效藥。

新京報記者 戴軒


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